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内 毒 性 维 甲 酸 代 谢 产 物 的 堆 积 ， 从 而 引 发 细 胞 死 亡 。 随 着 精 准 医 学 的 快 速 发 展 ， 基 因 编 辑 技 术 正 逐 步 成 为 攻 克 遗 传 疾 病 的 潜 在 利 器 。 t i t l e E x = 视 力 是 人 类 感 知 世 界 的 主 要 途 径 之 一 ， 但 各 种 视 网 膜 疾 病 正 威 胁 着 数 百 万 人 的 生 活 质 量 。 在 这 些 疾 病 中 ， S t a r g a r d t 病 作 为 一 种 常 见 的 单 基 因 遗 传 性 视 网 膜 病 变 ， 对 患 者 的 中 心 视 力 造 成 了 不 可 逆 的 破 坏 ， 严 重 影 响 了 其 阅 读 、 驾 驶 及 面 部 识 别 等 能 力 。 目 前 ， 这 种 疾 病 尚 无 有 效 治 疗 方 法 ， 而 其 主 要 病 因 源 于 A B C A 4 基 因 的 双 等 位 基 因 突 变 ， 尤 其 是 c . 5 8 8 2 G > A 的 点 突 变 ， 这 种 突 变 导 致 视 网 膜 内 毒 性 维 甲 酸 代 谢 产 物 的 堆 积 ， 从 而 引 发 细 胞 死 亡 。 随 着 精 准 医 学 的 快 速 发 展 ， 基 因 编 辑 技 术 正 逐 步 成 为 攻 克 遗 传 疾 病 的 潜 在 利 器 。 > 0 1 2 5 N K 细 胞 联 合 疗 法 的 无 限 可 能 ！ 3 个 疗 程 ， 晚 期 肝 癌 患 者 肿 瘤 显 著 缩 小 ， 肝 功 能 恢 复 0 1 2 5 骨 髓 穿 刺 检 查 及 临 床 意 义 0 1 2 5 关 爱 女 性 健 康 妇 产 生 殖 沙 龙 研 讨 会 · 汕 尾 站 已 结 束 2 0 2 4 / 0 1 / 2 6 1 7 : 3 0 ~ 1 8 : 4 0 | 线 上 会 议 2 6 一 月 1 1 . 1 8 中 华 神 经 科 杂 志 系 列 指 南 巡 讲 已 结 束 2 0 2 3 / 1 1 / 1 8 0 8 : 0 0 ~ 1 7 : 3 0 | 线 下 会 议 1 8 十 一 月 新 形 势 下 药 物 政 策 与 基 层 药 学 服 务 能 力 提 升 研 讨 会 已 结 束 2 0 2 3 / 0 7 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